英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性hATTR患者。


hATTR是由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积在整个身体的各种组织和器官中聚集引起的,包括在外周神经、心脏和肠道。到目前为止患者的治疗选择非常有限。


Tegsedi是一种抑制转甲状腺素蛋白(TTR)合成的反义寡核苷酸药物,它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合,引起mRNA的降解,从而降低TTR蛋白(野生型和突变型)的水平。该药物是第一种也是唯一一种通过减少TTR蛋白生成的皮下RNA靶向药物。


英国ATTR淀粉样变性患者协会的Carlos Heras-Palou表示:"对于hATTR淀粉样变性患者来说,这是一个具有里程碑意义的日子,因为他们迄今为止的治疗选择非常有限。"