FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症,获得FDA孤儿药指定

生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子(CTGF)单抗pamrevlumab,疗Duchenne型肌营养不良症(DMD),获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation。


Duchenne肌营养不良症(DMD)是由遗传突变引起的,可使人衰弱的神经肌肉罕见疾病,每3500至5000名新生男孩中有1人受到影响,每年约有20000名儿童被诊断患有DMD。


CTGF是引起纤维化和增生性疾病的常见因子,其特征在于持续和过度的瘢痕形成,从而导致器官功能障碍和衰竭。


Pamrevlumab目前正处于特发性肺纤维化(IPF)和胰腺癌的3期临床实验中,已被授予IPF、胰腺癌和DMD疗的孤儿药物指定。Pamrevlumab还获得美国食品和药物管理局颁发的Fast Track指定,用于治疗IPF和局部晚期不可切除的胰腺癌患者,目前正在进行DMD的2期试验。在所有试验中,pamrevlumab一直表现出良好的安全性和耐受性。