诺华动用优先审评券递交AMD新药申请 今年有望上市

今日,诺华(Novartis)公司宣布,为治疗湿性年龄相关性黄斑变性(AMD)的brolucizumab向美国FDA递交了生物制剂许可申请。为了将这款新药更快送到患者手中,诺华公司使用了优先审评券来加快FDA的审评过程,如果获得FDA的批准,诺华预计在2019年末能够推出这款创新疗法。

湿性AMD是65岁以上人群中导致严重视力丧失的首要原因,它大约影响全球2000-2500万人的生活。湿性AMD是由于黄斑下出现异常血管增生而造成的,这些血管非常脆弱,会渗出液体,损坏正常的视网膜结构,并且最终导致黄斑受损。

Brolucizumab是一款人源化单链抗体可变区片段。它能够以高亲和力与所有VEGF-A亚型相结合,并且抑制它们的功能以及VEGF受体的激活。抑制VEGF信号通路可以抑制新生血管病变的增长,清除视网膜水肿,并且改善患者的视力。

▲Brolucizumab与其它湿性AMD疗法分子量的比较(图片来源:参考资料[2])

这一申请是基于从名为HAWK和HARRIER的3期临床试验中获得的数据。在这两项试验中,Brolucizumab与获批疗法aflibercept相比,在改善患者视力方面达到非劣效性标准。而且,在关键性次要终点方面,接受brolucizumab治疗的患者中显示出疾病活动的患者比例显著少于对照组(23.5%比33.5%, HAWK试验;21.9%比31.4%, HARRIER试验,p=0.0022)。同时,接受brolucizumab治疗的患者中视网膜液体显著少于对照组。

“达到这一里程碑是我们改变湿性AMD患者治疗历程的重要一步,”诺华制药公司(Novartis Pharmaceuticals Corporation)总裁Fabrice Chouraqui先生说:“我们期待看到这款新治疗选择在湿性AMD患者中展现它的潜力。”

参考资料:

[1] Novartis announces FDA filing acceptance and Priority Review of brolucizumab (RTH258) for patients with wet AMD. Retrieved April 15, 2019, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-announces-fda-filing-acceptance-and-priority-review-brolucizumab-rth258-patients-wet-amd

[2] A Novel Compound for Treatment of Wet AMD. Retrieved October 29, 2018, from