阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格

原文出处:US FDA grants Fasenra Orphan Drug Designation for hypereosinophilic syndrome

Fasenra由阿斯利康从日本药企协和发酵麒麟(Kyowa Hakko Kirin)全资子公司BioWa授权获得。目前,阿斯利康也正在评估Fasenra治疗重度鼻息肉的潜力。Fasenra治疗HES的III期临床研究尚未启动。

Fasenra的活性药物成分为benralizumab,这是一种单克隆抗体,能够直接结合嗜酸性粒细胞上的白细胞介素5受体的α亚基(IL-5Rα),并独特地吸引自然杀死细胞(NK cell),通过细胞凋亡(程序性细胞死亡)诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭。

阿斯利康研发生物制药执行副总裁Mene Pangalos表示,“在HES患者中,高水平的嗜酸性粒细胞可导致一系列的虚弱症状,甚至可能导致危及生命的器官损伤。根据II期临床研究的数据,我们认为Fasenra有潜力解决HES患者中存在的严重未满足的医疗需求。”

Fasenra是阿斯利康的第一种呼吸学生物制剂,目前已获美国、欧盟、日本及其他一些国家批准,作为一种附加(add-on)维持疗法,用于重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的治疗。用药方面,Fasenra可通过预充式注射器作为固定剂量皮下注射,前3次注射每4周注射一次,之后每8周注射一次。

Fasenra可诱导嗜酸性粒细胞的快速和几乎完全耗竭,已被证明对重度嗜酸性哮喘有效,该药也可能对HES患者带来治疗受益。目前,美国国立卫生研究院(NIH)正与阿斯利康合作开展Fasenra治疗HES的一项II期临床研究,结果预计将在2019年晚些时候公布。在该项研究中,与安慰剂相比,Fasenra在治疗第12周耗尽了血液嗜酸性粒细胞,并有证据表明在治疗第24周清除了受影响组织中的嗜酸性粒细胞。

HES是一组罕见的疾病,其特征是在血液和组织中发现大量嗜酸性粒细胞,随着时间的推移,会对身体任何器官造成渐进性损害。如果不进行治疗,该病可能会致命。HES通常会影响皮肤、心脏、肺、胃肠道和中枢神经系统。HES的症状可能包括咳嗽、发烧、疲劳、哮喘、呼吸困难、喘息、反复上呼吸道感染、腹痛、呕吐、腹泻、皮疹、关节炎、肌肉疼痛和关节痛。在临床上,HES的治疗目的是减少血液和组织中的嗜酸性粒细胞,防止器官损伤和疾病缓慢进展,该病临床治疗方案通常包括糖皮质激素、免疫调节疗法和细胞毒性疗法。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型。开发罕见病药物的制药公司将获得相关激励措施,包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

原标题:新型抗炎药!阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格,治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)

英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予新型抗炎药Fasenra(benralizumab)治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)的孤儿药资格(ODD)。2018年11月,FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎(EGPA)的ODD。